要防止外傷引起的出血，適當地進行室外活動。對於粒細胞低於500/mm3的要嚴格隔離。沒有明顯感染的病人，切不可用抗生素預防感染，以免發生菌羣紊亂和真菌感染。有感染的病人應做血培養，及其他病竈如鼻咽分泌物、痰或尿培養等，以便採用相應的抗生素。殺菌類抗生素優於抑菌性抗生素。輸血應減少到最低限制，因這種病人病程長，多次輸血易使病兒對紅細胞亞型、白細胞和血小板過敏，而發生嚴重反應。輸血只適用於貧血較重(血紅蛋白在6g/dl以下)且有缺氧症狀者。最好輸濃集的紅細胞。出血嚴重的可考慮輸血小板。多次輸全血或血小板都可出現抗血小板抗體，使止知的效果減低；此時應做血小板配型，採用組織型相合的血小板。
1、去除病因：
首先須去除病因，應仔細詢問病史，追溯發病前半年內曾服用過何種藥物，接觸哪些化學或物理因素和發生過何種感染。立即除去可能引起骨髓損害的病因。
2、防治感染：
急性再障預後兇險，病死率可高達80%以上，死亡的主要原因之一是嚴重感染。因此，積極預防和治療感染是降低死亡率的重要措施。病人應隔離保護，輸注新鮮血漿、人血丙種球蛋白或白細胞懸液，以增加患兒對感染的抵抗力。一旦出現感染，應及早使用強力有效的抗生素。在沒有明確病原體感染之前，通常需要廣譜抗生素、抗真菌藥及抗病毒藥聯合應用。一旦證實了感染的病原體及其敏感藥物，則可根據對病原體敏感的藥物進行合理選藥。
3、防止出血：
顱內出血或其他臟器嚴重出血是本病致死的另一重要原因。當血小板計數下降至20×109/L時，出血的機會則大大增加，應積極輸注足量的血小板或新鮮全血，要求使血小板數量至少達到20×109/L以上。血小板成分輸注，從正常人1單位(400～500ml)全血中可提取1個單位血小板血漿，平均含1011個血小板，輸入1個單位血小板/m2能增加1.2萬/μl血小板數。腎上腺皮質激素雖然不能增加血小板的數量，但它們具有改善血管脆性的作用，從而有利於減少出血的機會。
4、糾正貧血：
當病情進展迅速，血紅蛋<40g/L時，有可能出現貧血性心功能衰竭和組織缺氧的表現，應儘快輸血，但輸血速度宜緩慢，以防促進心功能衰竭。
5、免疫抑制藥治療：
目前常用的有以下幾種藥物：
A.馬-ATG(H-ATG)每天10mg/kg，或豬-ATG(P-ATG)每天15～20mg/kg，或兔-ATG(R-ATG)每天10mg/kg靜滴，連用5天，或抗淋巴細胞球蛋白(ALG)每天40mg/kg，持續靜滴12h，連用4天。並加用甲潑尼龍(甲基潑尼鬆龍)每天1mg/kg，靜脈注射。 B.抗淋巴細胞球蛋白(ALG)每天20mg/kg，持續靜滴4～6h，連用8天，繼給潑尼鬆每天40mg/kg，連服5天。後者能克服抗淋巴細胞球蛋白(ALG)的不良反應。通常經治療1～3個月臨牀症狀及血象改善，有效率達30%～80%，複發率10%左右。上述方案主要用於急性或重型再障的治療。
適用於抗胸腺細胞球蛋白(ATG) (或抗淋巴細胞球蛋白)不宜應用者。開始時每天5mg/kg，連服2周，隨後根據血漿藥物濃度進行調整，使CSA血漿濃度谷值保持在200～400ng/L。服藥時可將CSA溶液摻入牛奶或果汁等飲料內搖勻後服用，以減少其對胃腸道的刺激作用。用藥期間應避免高鉀食物、含鉀藥物及保鉀利尿藥，以防高血鉀發生。單用有效率約30%。
每天20～50mg/kg，靜滴3天，然後每週減半量，直至每天1mg/kg後停藥。適用於重型再障，有效率約25%。
CD4/CD8正常者，CD3單抗10mg，地塞米松(氟美鬆)3～5mg加入生理鹽水300ml中靜滴，1次/d，連用5～10次；CD4/CD8倒置者，先用CD3單抗每次5～10mg，2次/d，連用3～5次，改用CD8單抗每次5～10mg，連用3～5次。用前肌注異丙嗪。
一般每次1g/kg，靜脈點滴，每4周1次，1～2次有效者，可連用6次。重型再障有效率80%，不良反應少。用藥後療效反應時間不一，約30%發生於治療後3個月，70%發生於治療後6個月。在無效病例中，仍有25%可對第2療程治療發生反應。與其他免疫抑制藥聯合治療可提高療效達50%～70%。
慢性再障的發病機制以造血微循環的缺陷爲主，其中一部分發展成重型再障(SAA-Ⅱ型)，則與免疫紊亂抑制造血功能有關。慢性再障治療與急性再障治療有所區別，急性再障以免疫抑制藥爲主，而慢性再障則以雄性激素爲主的綜合療法。
1、雄性激素：
需要較長的治療時間，故必須堅持應用2～4個月以上才能做出評價，有時要在治療6個月後纔出現療效，病情緩解後仍應繼續用藥3～6個月再減量，維持1～2年。對兒童的療效優於成人。適用於慢性輕、中度貧血的病兒。常用的爲丙酸睾丸酮(testosterone propionate)1～2mg/(kg·d)，每天肌注1次，治療須持續3～6個月。有效率爲50～65%。其他如羥甲雄酮(oxymetholone)1～3mg/(kg·d)，口服；或大力補(methandrostenolone)，每次5mg，每天3次口服；或康力龍(stanozolol)，每次1～2mg，每天3次口服。後三種雄激素的優點是男性化的副作用輕，無體液瀦留，但療效稍差，對肝臟的副作用較大，可致肝功能損害，甚至可引起肝細胞瘤。雄激素可加快骨髓成熟，使骨幹與骨骺的癒合提早，因而使體長的增長受到影響。
2、改善造血微環境藥物：
包括神經刺激劑和血管擴張藥。其可能作用機制是透過興奮骨髓神經、擴張骨髓血管，改善骨髓造血微循環，從而刺激和滋養殘存造血祖細胞的增殖。
A.20天療法：即每天2～6mg，肌注，連用20天，間隔5天。 B.10天療法：1mg連用2天，2mg連用5天，3mg連用3天，肌注，休息10天。 C.5天療法：即1mg、1mg、2mg、2mg、3mg，肌注，1次/d，間歇2天。以上療法均反覆使用，療程3～6個月。有效率53%。不良反應爲失眠、肌顫、四肢不自主動作等。
每天8mg/kg，肌注，連用1.5～2個月，療程不少於4個月。有效率47%，與司坦唑(康力龍)合用療效可提高到80%。不良反應同硝酸士的寧。
每天0.5～2mg/kg，靜滴，或10～40mg/h，睡前口服或0.2～0.5m/kg，肌注，1～2次/d。連用30天，休7天，重複使用，觀察3個月。
每次10mg，3次/d，口服，每天遞增10～20mg至每次240～300mg，30天爲一療程，休7天后重複。不良反應：口乾、視力模糊、排尿困難。療效尚難肯定。
3、促進造血功能的細胞因子：
莫拉司亭(重組人粒-巨噬細胞集落刺激因子)及非格司亭(粒細胞集落刺激因子)：每天5～10μg/kg，刺激造血幹細胞而增加外周血的血細胞數，可與IL-3(每天1mg/m2)聯合應用於骨髓移植或免疫抑制療法過程中。療效尚未充分肯定。
4、免疫增強調節藥：
目的是提高免疫，增強抗感染能力。
左旋咪唑每天2mg/kg，一週服2天，連用2個月～2年；胸腺素(胸腺肽)：可刺激CD4 細胞的增殖，糾正CD4 /CD8 比例倒置現象。每天2mg/kg，靜滴，1次/d，連用3個月以上，有效率50%左右。
近年來對急、重症再障應用大劑量甲基強地鬆龍(HD-MP)、抗胸腺球蛋白(ATG)或抗淋巴球蛋白(ALG)取得可喜成果。
①HD-MP即應用甲基強地鬆龍20mg/kg，一次靜脈推注，連續14天后驟然停藥；
②ATG10mg/kg持續靜脈滴注12～18小時，連和5天；
③ALG40mg/kg靜脈滴注，連用四天。應用ATG或ALG都應與HD-MP合用。
5、糖皮質激素：
可減少出血傾向。一般應用潑尼鬆每天0.5～1mg/kg，分2～3次口服，多與雄激素合用。
6、腎上腺皮質激素：
對骨髓造血功能的作用尚不能肯定，但可使症狀得到暫時改善。當與雄素合用可減少後者對骨骼生長的副作用，延緩骨骺愈後。小量類固醇可減輕因血小板減少而致的出血症狀。強的鬆10mg/(m2·d)、0.5mg/(kg·d)即可達到以上目的。劑量達大，容易造成免疫抑制，易發生感染。
7、環胞黴素A(cyclosporin A)：
近年曾報道單獨應用此藥或與ATG合用對重型難治性再障開闢了新的治療途徑，但應注意其副作用，如對腎功能的損害等，仍需進一步觀察。
造血幹細胞移植
兒童重型再生障礙性貧血異基因骨髓移植療效明顯優於成人患者。對於配合相合的骨髓移植，約有50%～80%的病兒得到較長期的緩解。但由於骨髓來源等問題尚未能完全解決，故國內尚少應用。臍血及胎盤血幹細胞移植，將代替髓移植。
異基因造血幹細胞移植：適用於重型再障，病程早期進行移植成活率極高。最好採用HLA完全匹配的同胞兄弟/姊妹或非親緣相關供者，CMV陰性的骨髓或G-CSF動員的外周血幹細胞或臍帶血。只要患兒無嚴重器官功能障礙或難治的感染存在時，應儘早(確診後2～3周)進行移植。異基因骨髓移植的治癒率可達70%(已輸過血者)至85%(尚未輸血者)。移植成功後再障發者罕見。
就診科室：兒科 血液科
治療費用：市三甲醫院約（3000 —— 8000元）
治 愈 率：30--50%
治療週期：3月--1年
治療方法：藥物治療
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